Лариса Матвеева: «Мы ищем единый подход к орфанным препаратам»

2026-09-29 17:00

Мировой фармрынок становится все более высокотехнологичным — доля препаратов с новым механизмом действия составляет почти половину всех регистраций. Одновременно производители ориентируются на более узкие группы пациентов. Аналитику регистраций FDA представила «ФВ» исполнительный директор Ассоциации международных фармпроизводителей (АМФП) Лариса Матвеева. Те же тренды эксперт наблюдает и в российской фарме. Однако производителям по-прежнему сложно выходить в страны ЕАЭС — создать единое пространство для лекарственного обеспечения на территории союза пока не удалось.

Российский рынок и мировые тренды

— Какие тенденции определяют мировой рынок новых лекарственных препаратов?

Мировая фарма сегодня все отчетливее ориентируется на инновации. По данным нашего анализа регистраций FDA за 2024—2025 годы, доля препаратов с новым механизмом действия составляет 43—48% от общего количества выданных регистрационных удостоверений. Онкология стабильно остается драйвером: на противоопухолевые препараты приходится около 30% новых регистраций. При этом портфель меняется качественно — он расширяется за счет таргетных решений для молекулярно определенных подтипов опухолей.

Мы также видим, что заболевания, которые раньше воспринимались как массовые, дробятся на отдельные группы пациентов с разными биомаркерами и терапевтическими потребностями. Поэтому инновации возникают не только в онкологии, но и в гастроэнтерологии, кардиологии, неврологии, иммунологии. Одновременно развивается рынок биоаналогов: 2024 год стал рекордным по числу таких регистраций — 19 против пяти годом ранее. Это важная часть более рационального использования ресурсов системы здравоохранения.

Низкий порог входа в «орфанную» зону в ЕС и США компенсируется иными механизмами, не позволяющими поставить получение орфанного статуса на поток. Так, в США при двух обязательных критериях орфанности, по разным источникам, насчитывается около 6 тыс. статусов и 1,2 тыс. одобрений. В ЕС, где предусмотрены четыре критерия, — около 3 тыс. статусов и около 300 одобрений.
В России, где действует только один критерий — редкость заболевания, количество статусов связано с перечнем орфанных заболеваний и заявительным характером процедуры. Число препаратов с орфанным статусом исчисляется десятками при перечне, включающем свыше 200 орфанных заболеваний.

— Насколько российский рынок следует этим тенденциям?

В последние годы мы наблюдаем рост числа клинических исследований биоэквивалентности. Однако, по данным опроса 24 крупных членов ассоциации, проведенного в 2026 году, международные фармацевтические компании продолжают выводить в Россию именно новые оригинальные препараты. С 2021-го по март 2026 года члены АМФП подали более 100 заявлений на регистрацию оригинальных лекарственных препаратов. И это не воспроизведенные препараты или новые дозировки уже известных лекарств, а новые разработки.

В ближайшие пять лет планируется еще порядка 100 заявлений, включая 15 препаратов для лечения редких заболеваний. Каждая четвертая молекула в будущем портфеле предназначена для лечения злокачественных новообразований, почти 20% — для лечения неврологических заболеваний. Более половины планируемых к регистрации препаратов — биотехнологические и высокотехнологичные; препараты химического синтеза составляют лишь около трети этого портфеля.

Это означает, что российский рынок в целом отражает мировую трансформацию. Но одновременно он становится менее «общетерапевтическим» и все более концентрированным вокруг сложных, наукоемких решений для четко определенных групп пациентов. Такая трансформация требует соответствующей готовности всей системы здравоохранения.

Для приоритетных инноваций можно рассматривать ограниченное по сроку включение в орфанные перечни с заранее определенными условиями и последующей оценкой результатов лечения в реальной практике. Это позволит быстрее открывать доступ пациентам, одновременно сохраняя управляемость расходов и возможность уточнять решение на основе накопленных данных.

— Что дает международная фарма системе здравоохранения помимо регистрации лекарств?

Вклад международных компаний давно не ограничивается поставками лекарственных препаратов. Речь идет о трансфере технологий, локализации производства на российских площадках, совместных научно-исследовательских работах, развитии диагностики, программах раннего доступа и непрерывном медицинском образовании.

Сегодня компании реализуют более 50 диагностических программ стоимостью свыше 2 млрд руб.: 19 из них посвящены онкологическим, сердечно-сосудистым заболеваниям и сахарному диабету. В рамках программ раннего доступа лечение до официальной регистрации препарата получили более 20 тыс. пациентов, включая свыше 8 тыс. пациентов с онкологическими заболеваниями.

Ежегодно проводится более 6 тыс. образовательных мероприятий в 30 терапевтических областях. Они охватывают более 35 тыс. врачей из свыше 6 тыс. медицинских организаций в 80 регионах страны. Для нас принципиально, что современная терапия должна быть доступна не только в крупнейших федеральных центрах.

Российская отрасль уже сформировала серьезную производственную базу, а следующий этап — развитие собственных инновационных компетенций и технологических партнерств. Международный опыт, экспертиза и кооперация здесь не противоречат лекарственной безопасности, а укрепляют ее.

Рынок ЕАЭС

— Можно ли сказать, что за 10 лет Евразийской экономической комиссии удалось сформировать единый фармрынок на территории ЕАЭС?

Этот путь начался в 2016 году — был принят пакет решений, создающий с нуля единую наднациональную правовую архитектуру вместо пяти национальных моделей. 6 мая 2017 года де-юре был запущен общий рынок, формировалась единая процедура регистрации и экспертизы — базовая и специальные механизмы, включая ускоренную экспертизу для орфанных и высокотехнологичных препаратов. В 2020 году принята Фармакопея ЕАЭС. Формируются единые правила GMP и риск-ориентированное планирование инспекций.

24 августа 2026 года была принята Надлежащая регуляторная практика (GRP), предусматривающая внедрение международных регуляторных стандартов. Сейчас мы стоим на пороге следующего этапа — перехода к риск-ориентированному регулированию новых групп препаратов: биологических, орфанных, высокотехнологичных, ADC.

Однако до сих пор в системе сохраняется разрыв на уровне орфанного статуса, регуляторные механизмы для этого класса препаратов не гармонизированы.

Сильная фармацевтическая отрасль строится не на изоляции, а на последовательном наращивании компетенций, конкуренции и партнерстве.

— В чем заключается проблема?

Различия национальных перечней орфанных заболеваний и критериев орфанности создают барьер для одновременной ускоренной регистрации лекарственных препаратов в странах союза. При отсутствии единой процедуры орфанный статус присваивается по национальным правилам, что исключает одновременное применение ускоренных и условных процедур регистрации на всей территории ЕАЭС.

Только единообразие подхода, работающие законодательные нормы и понятный механизм получения орфанного статуса дают результат. Получение орфанного статуса как такового не гарантирует регистрацию и дальнейший вывод препарата на рынок в странах ЕАЭС.

— Каким может быть решение?

Разные национальные перечни редких заболеваний и критерии орфанности создают барьер для одновременной регистрации препарата во всех странах союза. Отсутствие единой процедуры присвоения статуса означает, что он присваивается по национальным правилам, а значит, ускоренные и условные процедуры регистрации нельзя применить одновременно на всей территории ЕАЭС.

И главное: следующий шаг — вынести на рабочую группу ЕЭК предложение о создании единой процедуры присвоения орфанного статуса в ЕАЭС. По аналогии с европейским опытом: единая заявка — единое решение с признанием во всех государствах-членах, при этом национальные особенности возмещения сохраняются. Это путь к тому, чтобы общий рынок ЕАЭС расширил доступ пациентов к современной терапии редких заболеваний. Это предложение будет рассмотрено на рабочей группе ЕЭК в ближайшее время.

Источник: Фармацевтический Вестник